Grupo de pais capixabas luta por remédio milagroso para fibrose cística
Ricardo Medeiros
Doença rara
Grupo de pais capixabas luta por remédio milagroso para fibrose cística
Objetivo é que seja declarado interesse público do Trikafta para que mais pessoas tenham acesso ao medicamento, considerado o mais avançado contra a doença
Leticia Orlandi
Repórter
labrantes@redegazeta.com.br
Publicado em 04 de Março de 2023 às 14:58
Publicado em
04 mar 2023 às 14:58
Sarah Vieira durante exercício de fisioterapia respiratória para tratar fibrose císticaCrédito: Ricardo Medeiros
Diagnosticada com fibrose cística no teste do pezinho, Sarah Pimentel Vieira, de 8 anos, e sua família lutam contra as consequências do problema com o qual convivem desde o nascimento da menina. A doença é rara, não tem cura e é provocada por uma alteração genética que faz com que toda a secreção do organismo seja mais espessa que o normal, o que dificulta a sua eliminação, prejudicando principalmente o pulmão.
Depois que completou 7 anos, Sarah passou a enfrentar um dos maiores desafios, quando ficou mais de um ano apresentando quadro de febre todos os dias, por mais de um ano, além da rotina que já incluía fisioterapia respiratória duas vezes ao dia e demais medicações para pulmão e pâncreas. Tudo isso impedia a menina de brincar, correr e até ir para a escola.
O pai de Sarah, o servidor público Fábio Santana Vieira, conta que a função pulmonar da filha foi caindo e chegou a 72% nesse período mais crítico. Mas, desde novembro do ano passado, quando conseguiu iniciar tratamento com o medicamento Trikafta, a vida da menina mudou e, em pouco mais de 15 dias, ela já não apresentava os sintomas diários da doença. E também engordou três quilos em dois meses. O acesso ao remédio foi via processo judicial.
"Todos os dias ao acordar, ela tossia por uma hora e meia a duas horas até soltar a secreção acumulada. Com pouco tempo de remédio, não tinha mais secreção, tosse ou febre. Ela voltou a brincar, a correr e a fazer exercício. O remédio é milagroso. Simplesmente virou a chave e devolveu a alegria dela."
Fábio Santava Vieira - Pai de Sarah
Sarah Vieira faz fisioterapia respiratória, em função da fibrose císticaCrédito: Ricardo Medeiros
Movimento
O acesso ao medicamento, por enquanto, é uma realidade isolada. Enquanto mais famílias não têm a oportunidade de serem beneficiadas pela fórmula, há uma luta contra o tempo para salvar vidas.
Por isso, um grupo de pais capixabas participa de um movimento com pacientes e ativistas do Brasil, da Índia, da África do Sul e da Ucrânia para terem acesso ao remédio Trikafta, considerado “milagroso” para pacientes com fibrose cística, principalmente crianças.
No início de fevereiro, o grupo começou uma mobilização para pedir ao governo federal para viabilizar o acesso ao remédio, tratamento considerado mais avançado contra a doença e o “direito de respirar sem sofrimento”. O objetivo é que seja declarado interesse público do remédio, também chamado de quebra de patente, para que mais pacientes tenham acesso aos benefícios da fórmula pelo SUS.
O que é a fibrose cística
Fibrose cística é uma doença genética, rara e ainda não tem cura. É resultado de mutações no gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Condutance Regulator), responsável pela regulação de cloreto e do bicarbonato entre os meios intracelular e extracelular das células das glândulas mucosas. A disfunção dessa proteína faz com que toda a secreção do organismo seja mais espessa que o normal, o que dificulta a sua eliminação e, com isso, provoca alterações nos sistemas respiratório, digestivo e reprodutor.
Na carta, enviada à ministra da Saúde, Nísia Trindade, 34 entidades de pacientes com fibrose cística — incluíndo do Espírito Santo — pedem que o Trikafta (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), bem como os medicamentos Kalydeco (Ivacaftor), Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) e Symdeko (ivacaftor/tezacaftor), sejam declarados de interesse público. Todos esses remédios são modulares da proteína CFTR e destinados ao tratamento contínuo, corrigindo a disfunção que origina a doença.
A mobilização para o interesse público do medicamento vem da preocupação dos pais de que um dos medicamentos mais eficazes contra a condição não chegue aos pacientes, mesmo depois da Vertex, farmacêutica produtora, ter dado entrada no dia 5 de janeiro na Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologia (Conitec), que é o caminho para que um medicamento seja oferecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
85 crianças
têm fibrose cística no Espírito Santo e metade delas pode ser beneficiada com o medicamento
O preço é um dos principais motivos de preocupação. O valor para compra pelo governo federal é de R$ 888.174,43 para um ano de tratamento, segundo dados da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED). São três comprimidos por dia para pessoas maiores de 6 anos.
Mas, antes dele, os medicamentos Okambi e Symdeko foram rejeitados pela comissão pelo seu preço excessivamente alto. Os tratamentos anuais custam R$ 604.711,90 e R$ 617.519,14, respectivamente. Por isso, há a preocupação dos pais e as tentativas para tentar garantir acesso aos benefícios do medicamento.
O Trikafta foi lançado nos Estados Unidos em 2019 e registrado na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em 2022. Segundo a entidade, o medicamento é considerado o mais eficaz e o que abrange o maior número de pacientes brasileiros. A estimativa é que 2.800 pessoas poderiam ser tratadas no Brasil com o remédio.
A Vertex reportou US$ 7,69 bilhões (R$ 40 bilhões) em vendas do medicamento só em 2022. O valor significa um aumento de 33% em relação a 2021, quando registrou US$ 5,7 bilhões (R$ 29,7 bilhões) em venda, segundo informações divulgadas no último relatório a investidores, publicado no início de fevereiro.
No Brasil, a fibrose cística é a doença genética grave mais comum da infância. De acordo com dados do Grupo Brasileiro de Estudos em Fibrose Cística (GBEFC), existem 6.112 pacientes identificados no Brasil, sendo que 74% são menores de 18 anos.
Caminho
Caso seja declarado interesse público, o governo dará início ao processo de licenciamento compulsório das patentes que hoje impedem a importação ou fabricação nacional de versões genéricas do Trikafta e demais medicamentos.
Trikafta, remédio para tratamento da fibrose císticaCrédito: Divulgação
O registro da patente dá o direito da exploração da fórmula por 20 anos. E a quebra de patente autoriza que o Estado explore o objeto mesmo sem a concordância do titular para poder distribuir pelo SUS. Assim, a empresa precisa passar para o governo tudo sobre o remédio. Mesmo assim, a empresa recebe royalties de utilização da fórmula.
Isso já foi feito no Brasil em 2006 com o medicamento Efavinenz, usado no tratamento da Aids, porque o governo considerou que o preço praticado pela indústria era injusto. No caso do Trikafta, ele tem uma versão fabricada na Argentina porque o país não respeita patente. O preço do medicamento praticado no país vizinho é R$ 20 mil a caixa, o que equivale a R$ 260 mil ao ano, pouco menos de um terço do valor previsto para o Brasil.
Doença sem cura
A pneumopediatra e coordenadora do Centro de Referência em Tratamento em Fibrose Cística do Espírito Santo (Crefices), Roberta Melotti, há atualmente 85 crianças em acompanhamento no Espírito Santo, sendo metade delas elegíveis para o medicamento.
“A fibrose cística até o momento não tem cura. Há vários tratamentos disponíveis que estabilizam a progressão da doença e melhoram a qualidade de vida do paciente. Mas é um tratamento muito árduo, com vários tipos de medicação, que precisam ser usados diariamente, de forma contínua”, detalha a médica.
Outro impacto da doença é uma possível desnutrição, visto que o muco acumulado obstrui os canais e leva à destruição do órgão, o que prejudica a produção das enzimas pancreáticas responsáveis pela digestão dos alimentos.
"A doença progride, podendo chegar até a indicação de transplante de pulmão já com 18 anos."
Roberta Melotti - Pneumopediatra
Ela explica que o medicamento modulador corrige o defeito e o organismo passa a funcionar de forma normal, fazendo com que a pessoa não tenha retenção das secreções.
O Ministério da Saúde foi procurado para comentar o pedido das famílias, mas não deu retorno até a publicação da reportagem.
Letícia Lemgruber, promotora de Justiça, e seu filho Rafael Lemgruber, 13 anos, que luta contra a fibrose císticaCrédito: Vitor Jubini
"É como se fosse uma carta de alforria"
Rafael Lemgruber Francischetto, de 13 anos, é uma das crianças no Estado que está usando o Trikafta e já se beneficiando da sua fórmula. Após um ano e um mês de tratamento com o medicamento, a vida de Rafael mudou, conta sua mãe, a promotora de Justiça Letícia Lemgruber Francischetto. "É como se fosse uma carta de alforria. O tratamento é muito pesado", diz.
Em um ano, a função pulmonar de Rafael voltou ao normal, depois de ter chegado a 80%. Das duas fisioterapias respiratórias que fazia por dia, passou para uma. A fisioterapia é necessária para ajudar a eliminar o muco verde produzido. Depois do medicamento, ele também começou a ganhar peso. Antes, tinha dificuldade porque os pacientes com fibrose cística não costumam absorver os nutrientes dos alimentos, mesmo tomando enzima.
Letícia conta que foi à Argentina, país onde já foi lançado um genérico do medicamento, que custa um terço do que a empresa detentora da fórmula quer vender. Por isso, a promotora é uma das que lutam para que mais crianças tenham acesso à formula.
Pacientes com fibrose cística Otávio, 6 anos, e sua mãe, Ariadne Veloso SlivinskCrédito: Ricardo Medeiros
"Batalha para ter uma qualidade de vida que sonhamos"
Nebulização, fisioterapia respiratória, medicação e aspiração. Tudo isso faz parte da rotina de cuidados de Otávio Veloso Slivinski, de 6 anos, que tem fibrose cística, e da mãe dele, Ariadne Veloso Slivinski. E não é o primeiro contato da família com a doença. Ariadne já teve uma filha que morreu aos 7 anos em função do mesmo problema.
Com todos esses cuidados, Otávio está fora da escola. Logo depois da pandemia, ele chegou a frequentar, mas acabou passando 60 dias no hospital depois de ir para a aula por 15 dias e ficar doente. “A batalha é para ele ter a qualidade de vida que tanto sonhamos. Converso muito com meus familiares que, se o medicamento já existisse, não teria perdido minha filha. Hoje ela teria 18 anos”, lembra.
A família está entrando na Justiça para ter acesso ao Trikafta e aos benefícios do medicamento. “Estou com muita fé para conseguir e com muita garra, para que ele tenha mais qualidade de vida”, completou.
